ریگینکسبیو جین تھراپی آر جی ایکس -121 ٹائپ II میوکوپولیساکرائڈ اسٹوریج ڈس آرڈر (ایم پی ایس II) کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔

ریگینکسبیو جین تھراپی آر جی ایکس -121 ٹائپ II میوکوپولیساکرائڈ اسٹوریج ڈس آرڈر (ایم پی ایس II) کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔

حال ہی میں ، بائیوٹیکنالوجی کمپنی ریجین ایکس بییو نے ٹائپ II میوکوپولیساکرائڈ اسٹوریج ڈس آرڈر (ایم پی ایس II ، جسے ہنٹر سنڈروم بھی کہا جاتا ہے) کے علاج کے لئے اپنے جین تھراپی آر جی ایکس -121 پر مثبت کلینیکل ڈیٹا جاری کیا ، جس نے میڈیکل کمیونٹی اور مریضوں کی آبادی کی طرف سے وسیع پیمانے پر توجہ مبذول کروائی ہے۔ اس پیشرفت نے نایاب بیماریوں کے علاج کے میدان میں نئی ​​امید لائی ہے۔

قسم II کے بارے میں Mucopolysaccharide اسٹوریج ڈس آرڈر (MPS II)

ٹائپ II Mucopolysaccharide اسٹوریج Idururulonate-2-sulfate (IDS) جین میں تغیرات کی وجہ سے ایک نایاب x سے منسلک جینیاتی بیماری ہے ، جو lysosomals میں mucopolysaccharides جمع کرنے کا باعث بنتا ہے ، جس کے نتیجے میں متعدد اعضاء کے نظام پر اثر پڑتا ہے۔ مریض عام طور پر علامات جیسے ترقیاتی تاخیر ، ہڈیوں کی خرابی ، اور اعصابی نظام کے انحطاط کو ظاہر کرتے ہیں ، اور شدید معاملات کی عمر نمایاں طور پر کم ہوتی ہے۔ موجودہ معیاری علاج انزائم ریپلیسمنٹ تھراپی (ERT) ہے ، لیکن اس کے لئے زندگی بھر نس ناستی انفیوژن کی ضرورت ہوتی ہے اور وہ خون کے دماغ میں رکاوٹ میں داخل نہیں ہوسکتے ہیں ، جس کا اعصابی علامات پر محدود اثر پڑتا ہے۔

RGX-121 جین تھراپی کے طریقہ کار اور فوائد

آر جی ایکس -121 اے اے وی 9 ویکٹر پر مبنی ایک جین تھراپی ہے جو ایک واحد نس ناستی انجکشن کے ذریعے مرکزی اعصابی نظام (سی این ایس) کو فنکشنل آئی ڈی ایس جین فراہم کرتا ہے ، جس کا مقصد ایک طویل وقت کے لئے آئی ڈی ایس انزائمز کا اظہار کرنا ہے ، اس طرح ایم پی ایس II کی پیتھولوجیکل ترقی کو بہتر بناتا ہے۔ اس کے بنیادی فوائد میں شامل ہیں:

• واحد علاج طویل مدتی یا اس سے بھی زندگی بھر کی افادیت فراہم کرسکتا ہے
• اس مسئلے کو حل کرنے کے لئے مرکزی اعصابی نظام کو براہ راست نشانہ بنانا جو ERT خون کے دماغ میں رکاوٹ نہیں ڈال سکتا
• ہفتہ وار انفیوژن کے بوجھ سے پرہیز کریں اور مریضوں کے معیار زندگی کو نمایاں طور پر بہتر بنائیں

کلینیکل ڈیٹا کی تازہ ترین جھلکیاں

ریگینکسبیو کے ذریعہ جاری کردہ مرحلے I/II کے کلینیکل ٹرائلز کا عبوری اعداد و شمار ظاہر کرتے ہیں:

ماہر تشریح اور صنعت کے اثرات

"ان اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ آر جی ایکس -121 ایم پی ایس II کے علاج کے نمونے کو تبدیل کرسکتا ہے۔ خاص طور پر ، دماغی سیال میں مستقل اعلی انزائم سرگرمی اعصابی علمی فعل پر ممکنہ حفاظتی اثر کی نشاندہی کرتی ہے جو موجودہ علاج سے ممکن نہیں ہے۔"

اس تھراپی میں پیشرفت نے جین تھراپی کی ترقی کو بھی فروغ دیا ہے:

مستقبل کا نقطہ نظر

ریجین ایکس بییو 2023 کی چوتھی سہ ماہی میں ایک اہم مرحلہ II/III کلینیکل ٹرائل کا آغاز کرنے کا ارادہ رکھتا ہے اور اس نے پیڈیاٹرک بیماریوں کے لئے ایف ڈی اے کی گرانٹڈ شناخت اور فاسٹ ٹریک قابلیت حاصل کی ہے۔ کمپنی کے سی ای او کینتھ ملز نے کہا ، "ہم RGX-121 کی ترقی کو تیز کریں گے اور جلد از جلد MPS II کے مریضوں میں تبدیلی کے علاج کے اختیارات لانے کی کوشش کریں گے۔"

جین تھراپی ٹکنالوجی کی پختگی کے ساتھ ، آر جی ایکس -121 کی کامیابی نہ صرف ایم پی ایس II کے مریضوں کو امید لاتی ہے ، بلکہ دیگر نایاب اعصابی بیماریوں کے علاج کے لئے نئی راہیں بھی کھول دیتی ہے۔ صنعت کے مبصرین نے پیش گوئی کی ہے کہ اگر اس کے بعد کی آزمائشیں آسانی سے چلتی ہیں تو ، توقع کی جاتی ہے کہ 2025-2026 میں تھراپی کو مارکیٹنگ کے لئے منظور کیا جائے گا۔

اکتوبر 2023 تک ، اس مضمون کے اعداد و شمار نے باقاعدگی سے ریجین ایکس بییو کمپنی کے اعلانات ، میڈیکل جرنل کے ادب اور صنعت کے تجزیہ کاروں کی رپورٹوں کو جامع طور پر مرتب کیا ہے۔