ڈوئل اے اے وی جین تھراپی کی حکمت عملی عشر ٹائپ 1 بی ریٹینوپیتھی والے مریضوں کے لئے نئی امید لاتی ہے

ڈوئل اے اے وی جین تھراپی کی حکمت عملی عشر ٹائپ 1 بی ریٹینوپیتھی والے مریضوں کے لئے نئی امید لاتی ہے

حالیہ برسوں میں ، جین تھراپی کے میدان میں خاص طور پر نایاب موروثی بیماریوں کے علاج میں نمایاں پیشرفت ہوئی ہے۔ حال ہی میں ، ڈوئل-اے اے وی جین تھراپی کی حکمت عملیوں کے بارے میں ایک مطالعہ نے عشر ٹائپ 1 بی ریٹینوپیتھی کے مریضوں کو نئی امید لائی ہے۔ یہ مطالعہ نہ صرف جین تھراپی کی صلاحیت کو ظاہر کرتا ہے ، بلکہ اسی طرح کی بیماریوں کے مستقبل کے علاج کے لئے بھی ایک اہم حوالہ فراہم کرتا ہے۔

عشر ٹائپ 1 بی ریٹینوپیتھی کا تعارف

عشر سنڈروم ایک نایاب موروثی بیماری ہے جو بنیادی طور پر مریضوں کی سماعت اور وژن کو متاثر کرتی ہے۔ ان میں ، عشر 1 بی قسم MYO7A جین میں تغیر کی وجہ سے ہے۔ مریض عام طور پر پیدائش کے وقت سماعت کے شدید نقصان میں مبتلا ہوتے ہیں اور بلوغت کے آس پاس وژن کے نقصان کا تجربہ کرتے ہیں ، جو بالآخر مکمل اندھا پن کا باعث بن سکتا ہے۔ فی الحال ، کوئی موثر علاج نہیں ہے۔

دوہری AAV جین تھراپی کی حکمت عملی

اس کی صلاحیت کی حد کی وجہ سے ، روایتی AAV ویکٹرز بڑے جین (جیسے MYO7A) لے جانا مشکل ہے۔ اس مسئلے کو حل کرنے کے لئے ، محققین نے دوہری AAV حکمت عملی تیار کی ، یعنی ، MYO7A جین کو دو حصوں میں تقسیم کرنا اور اسے بالترتیب دو AAV ویکٹروں میں لوڈ کرنا تاکہ ویوو کی بحالی میں مکمل جین کے کام کو بحال کیا جاسکے۔

تحقیق کی پیشرفت اور نتائج

جانوروں کے ماڈلز میں ، دوہری AAV حکمت عملی نے MYO7A جین کے اظہار کو کامیابی کے ساتھ بحال کیا اور ریٹنا فنکشن میں نمایاں طور پر بہتری لائی۔ ذیل میں کچھ تحقیقی اعداد و شمار ہیں:

مستقبل کا نقطہ نظر

ڈوئل اے اے وی جین تھراپی کی حکمت عملی کی کامیابی عشر ٹائپ 1 بی ریٹینوپیتھی والے مریضوں کے لئے نئی امید لاتی ہے۔ محققین نے اپنی حفاظت اور تاثیر کی مزید توثیق کرنے کے لئے اگلے چند سالوں میں کلینیکل ٹرائلز کرنے کا ارادہ کیا ہے۔ اس کے علاوہ ، اس حکمت عملی کا اطلاق جین سے متعلق دیگر بڑی موروثی بیماریوں پر بھی کیا جائے گا۔

خلاصہ کریں

عشر ٹائپ 1 بی ریٹینوپیتھی ایک سنگین موروثی بیماری ہے اور ابھی تک کوئی موثر علاج نہیں ہے۔ دوہری AAV جین تھراپی کی حکمت عملی نے روایتی AAV ویکٹروں کی صلاحیت کی حدود پر قابو پانے اور جانوروں کے ماڈلز میں اہم نتائج حاصل کرکے MYO7A جین کے کام کو کامیابی کے ساتھ بحال کیا۔ یہ پیشرفت مستقبل کے کلینیکل تبدیلی کی بنیاد رکھتی ہے اور اسی طرح کی دیگر بیماریوں کے علاج کے لئے نئے آئیڈیا فراہم کرتی ہے۔

جین تھراپی ٹکنالوجی کی مستقل ترقی کے ساتھ ، ہم سمجھتے ہیں کہ مستقبل قریب میں ، نایاب بیماریوں کے زیادہ مریض ان جدید علاج سے فائدہ اٹھائیں گے۔